[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 코오롱생명과학이 골관절염 유전자치료제 '인보사케이주'(이하 인보사)의 허가 취소 후 새로운 치료제에서 새로운 동력을 찾고 있다. 비 온 뒤 굳는 땅처럼, 인보사 사태 때 문제가 재발하지 않도록 후속 치료제에 회사의 역량을 쏟겠다는 의지를 내비쳤다.
최헌식 코오롱생명과학 바이오신약개발그룹장은 13일 서울 삼성동 코엑스에서 열린 '바이오플러스 2019'에서 유전자치료제 'KLS-2031'의 기전과 향후 계획에 대해 설명했다.
KLS-2031은 신경병증 통증 환자에게 투여하는 유전자치료제로, 인보사의 후속 파이프라인이다.
최헌식 그룹장은 "신경병증 통증은 신경조직이 받은 자극을 왜곡해 뇌에서 다르게 받아들이면서 발생한다"라며, "기존 신경병증 치료제는 부작용이 큰 것으로 알려져 있어 새로운 방식의 접근이 필요하다고 생각했다"라고 설명했다.
프레가발린(상품명 리리카), 툴록세틴(상품명 심발타) 등 기존의 신경병증 통증 치료제는 향정신성 약물이라 정신 기능에 영향을 준다는 부작용이 있다.
코오롱생명과학이 개발 중인 KLS-2031은 2개의 아데노 부속 바이러스 전달체(AAV vector)에 3개의 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10)를 탑재했다.
첫 전달체에는 GAD65 유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증 신호를 억제하도록 하고, 두 번째 전달체에는 신경세포의 손상을 막는 GDNF와 면역세포를 타깃 해 염증을 막는 IL-10을 넣었다. 통증 신호 전달을 억제해 진통 효과를 내는 기전이다.
최 그룹장은 "유전자 치료제에서 어떤 유전체인지, 어떤 전달체를 사용하는지가 가장 중요하다"라며 "AAV는 생화학적으로 안전하다는 사실이 알려진 전달체고, 동물실험 결과 세 유전자를 함께 썼을 때 효과가 12주까지 지속돼 가장 좋았다"라고 설명했다. 동물실험은 12주 이상 지속하기 어렵기 때문에, 최 상무는 환자를 대상으로 한 임상에서는 더 오래 효과가 지속될 것으로 예측했다.
코오롱생명과학은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 KLS-2031의 미국 1상 및 2a상 임상허가신청서(IND)를 승인받았다. 현재 동물실험을 통한 전임상 단계를 마치고 임상 1상을 앞둔 상황이다.
최 그룹장은 "내년 1분기에는 임상 1상을 시작할 수 있을 것으로 기대하고 있다"라며 "현재 회사에서 가장 앞선 파이프라인인 만큼 각별한 노력을 기울이고 있다"라고 말했다.
인보사 사태를 겪었던 만큼, 같은 실수는 하지 않겠다는 다짐이다.
최 그룹장은 "비 온 뒤에 땅이 굳어지는 법"이라며 "인보사 개발 과정 문제가 다시 재발하지 않도록 내부에서도 역량을 집중하고 있다"라고 말했다.
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